FDA aprova primeiro tratamento para doença ocular da tireóide

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Em janeiro, Notícias endócrinas relataram a possível disponibilidade futura de teprotumumabe como um tratamento promissor para a doença ocular da tireóide (TED), uma doença auto-imune rara grave, progressiva e com risco de visão associada a proptose (abaulamento ocular), diplopia (visão dupla) e visão turva , dor, inflamação e desfiguração facial. Até 50% dos pacientes com doença de Graves desenvolverão TED. No entanto, o TED é uma doença distinta e pode se desenvolver mesmo em pessoas que não têm Graves '.

No final daquele mês, o FDA aprovou o teprotumumabe para tratar o TED, o que significa que o medicamento poderá estar disponível nos EUA em breve. A Horizon Therapeutics está comercializando o medicamento como TEPEZZA, um anticorpo monoclonal totalmente humano (mAb) e um inibidor direcionado do receptor de fator de crescimento 1 semelhante à insulina (IGF-1R) que é administrado aos pacientes uma vez a cada três semanas, durante um total de oito infusões.

A aprovação do TEPEZZA pela FDA foi antecipada à data prevista para a Lei de Taxas de Usuários de Medicamentos com Receita Médica (PDUFA) de 8 de março de 2020. O medicamento recebeu as designações de Revisão Prioritária, Medicamentos Órfãos, Acesso Rápido e Terapia Avançada do FDA.

“A aprovação do TEPEZZA pela FDA é importante para a comunidade TED e tem o potencial de mudar o paradigma de tratamento para o TED – fornecendo uma nova esperança para as pessoas que vivem com esta doença horrível e com risco de visão”, diz Raymond Douglas, MD, PhD, diretor do Programa de Doenças dos Olhos Orbitais e da Tireóide, Centro Médico Cedars-Sinai e investigador principal do ensaio clínico confirmativo Fase 3 da TEPEZZA. “As notícias de hoje apresentam um medicamento para pacientes que tem como alvo a biologia subjacente da doença e demonstrou melhorar significativamente a abaulamento ocular e a visão dupla, que são os aspectos mais debilitantes da doença”.

A aprovação do TEPEZZA pela FDA é apoiada por um corpo robusto de evidências clínicas, incluindo resultados estatisticamente significativos e positivos do estudo clínico de Fase 2, bem como do estudo clínico confirmativo de Fase 3 OPTIC (Treatment of Graves ' Orbitopatia (doença ocular da tireóide) para reduzir Proptose com Teprotumumabe Euinfusões em um estudo randomizado, controlado por CEstudo clínico). O estudo OPTIC constatou que significativamente mais pacientes tratados com TEPEZZA (82,9%) tiveram uma melhora significativa na proptose (≥ 2 mm) em comparação com pacientes placebo (9,5%) (p <0,001) sem deterioração no olho ocular na semana 24. Desfechos secundários adicionais também foram atingidos, incluindo uma alteração da linha de base de pelo menos um grau na diplopia (visão dupla) em 67,9% dos pacientes que receberam TEPEZZA em comparação com 28,6% dos pacientes que receberam placebo (p = 0,001) na Semana 24. Na análise dos estudos clínicos de Fase 2 e Fase 3, houve mais pacientes com resolução completa da diplopia entre aqueles tratados com TEPEZZA (53%) em comparação com aqueles tratados com placebo (25%). A maioria dos eventos adversos experimentados com o tratamento com TEPEZZA foi classificada como leve a moderada e foi administrável nos estudos, com poucas interrupções ou interrupções da terapia.

A Horizon conduzirá um estudo de pós-comercialização para avaliar a segurança em uma população maior de pacientes, conforme discutido na reunião do Comitê Consultivo do FDA do Comitê de Dermatologia e Oftalmologia (DODAC) em 13 de dezembro de 2019, onde o comitê votou por unanimidade (12-0) TEPEZZA demonstrou um perfil de risco benefício positivo. Este estudo também avaliará as taxas de retratamento em relação a quanto tempo os pacientes recebem o medicamento.

O post que a FDA aprova primeiro tratamento para doenças oculares da tireóide apareceu pela primeira vez no Endocrine News.

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