FDA aprova novo medicamento para tratar a doença de Cushing

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Em 6 de março, a Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (Food and Drug Administration – FDA) aprovou comprimidos orais de Istrusia (osilodrostat) para tratar pacientes adultos com doença de Cushing que não podem se submeter à cirurgia da hipófise ou que já fizeram a cirurgia, mas ainda têm a doença.

A doença de Cushing é uma doença rara na qual as glândulas supra-renais produzem muito do hormônio cortisol. O Isturisa é o primeiro medicamento aprovado pela FDA a lidar diretamente com essa superprodução de cortisol, bloqueando a enzima conhecida como 11-beta-hidroxilase e impedindo a síntese de cortisol.

“O FDA apóia o desenvolvimento de tratamentos seguros e eficazes para doenças raras, e esta nova terapia pode ajudar as pessoas com a doença de Cushing, uma condição rara em que a produção excessiva de cortisol os coloca em risco de outros problemas médicos”, disse Mary Thanh Hai, MD, diretor interino do Gabinete de Avaliação de Medicamentos II no Centro de Avaliação e Pesquisa de Medicamentos da FDA. “Ao ajudar os pacientes a atingir níveis normais de cortisol, este medicamento é uma importante opção de tratamento para adultos com doença de Cushing”.

A doença de Cushing é causada por um tumor na hipófise que libera muito de um hormônio chamado adrenocorticotrofina, que estimula a glândula adrenal a produzir uma quantidade excessiva de cortisol.

A doença é mais comum em adultos entre 30 e 50 anos de idade e afeta mulheres três vezes mais que os homens. A doença de Cushing pode causar problemas de saúde significativos, como pressão alta, obesidade, diabetes tipo 2, coágulos sanguíneos nas pernas e pulmões, perda e fratura óssea, enfraquecimento do sistema imunológico e depressão. Os pacientes podem ter braços e pernas finos, um rosto redondo e vermelho, aumento de gordura no pescoço, contusões fáceis, estrias (estrias roxas) e músculos fracos.

A segurança e a eficácia da Isturisa no tratamento da doença de Cushing entre adultos foram avaliadas em um estudo de 137 pacientes adultos (cerca de três quartos das mulheres) com idade média de 41 anos. A maioria dos pacientes foi submetida a cirurgia hipofisária que não curou a doença de Cushing ou não era candidata a cirurgia. No período aberto de 24 semanas, braço único, todos os pacientes receberam uma dose inicial de 2 miligramas (mg) de Isturisa duas vezes por dia, que poderia aumentar a cada duas semanas até 30 mg duas vezes ao dia.

No final deste período de 24 semanas, cerca de metade dos pacientes apresentava níveis de cortisol dentro dos limites normais. Após esse ponto, 71 pacientes que não precisaram de mais aumentos de dose e toleraram o medicamento nas últimas 12 semanas entraram em um estudo de oito semanas, randomizado, duplo-cego, de retirada, onde receberam Isturisa ou um placebo (tratamento inativo). No final deste período de abstinência, 86% dos pacientes que receberam Isturisa mantiveram os níveis de cortisol dentro dos limites normais em comparação com 30% dos pacientes que receberam o placebo.

Os efeitos colaterais mais comuns relatados no estudo clínico para Isturisa foram insuficiência adrenal, dor de cabeça, vômito, náusea, fadiga e edema (inchaço causado pela retenção de líquidos).

Hipocortisolismo (baixos níveis de cortisol), prolongamento do intervalo QTc (condição do ritmo cardíaco) e elevações dos precursores do hormônio adrenal (substância inativa convertida em hormônio) e andrógenos (hormônio que regula as características masculinas) também podem ocorrer em pessoas que tomam Isturisa.

Isturisa é tomado por via oral duas vezes por dia, de manhã e à noite, conforme indicado por um profissional de saúde. Após o início do tratamento, um profissional pode reavaliar a dosagem, dependendo da resposta do paciente.

Isturisa recebeu Designação de medicamento órfão, que é um status especial concedido a um medicamento destinado a tratar uma doença ou condição rara.

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